We are searching data for your request:
Upon completion, a link will appear to access the found materials.
Voor het eerst in het Westen is CRISPR gebruikt om menselijke patiënten te behandelen met behulp van gentherapie.
Eerste westerse behandeling met CRISPR
Het in Zwitserland gevestigde CRISPR Therapeutics en het in Massachusetts gevestigde Vertex hebben vooruitgang aangekondigd in het gebruik van de revolutionaire technologie voor het bewerken van genen als behandeling voor een bloedaandoening, de eerste keer dat een dergelijke behandeling is toegepast door een westerse medische kliniek.
Het allereerste gebruik van een CRISPR-genbewerkingstherapie is in China, waar een kankeronderzoek gaande is met behulp van de genbewerkingstechniek voor een kankertherapie.
ZIE OOK: NIEUW GEDETAILLEERDE "ANTI-CRISPR" EIWITTEN KUNNEN DE SLEUTEL HOUDEN VOOR VEILIGE GENETISCHE BEWERKING
De eerste patiënt die werd behandeld met CTX001, dat het bedrijf beschrijft als "een experimentele, autologe, CRISPR / Cas9 gen-bewerkte hematopoëtische stamceltherapie", heeft transfusieafhankelijke bèta-thalassemie en heeft de therapie gekregen als onderdeel van een onderzoeksstudie naar bewerkingstherapieën bij mensen.
"We hebben enorme vooruitgang geboekt met CTX001 en zijn verheugd aan te kondigen dat we de eerste patiënt met bèta-thalassemie in deze klinische studie hebben behandeld", aldus Samarth Kulkarni, Chief Executive Officer van CRISPR Therapeutics.
"De behandeling van de eerste patiënt in deze studie markeert een belangrijke wetenschappelijke en medische mijlpaal en het begin van onze inspanningen om de belofte van CRISPR / Cas9-therapieën volledig waar te maken als een nieuwe klasse van potentieel transformatieve geneesmiddelen om ernstige ziekten te behandelen."
Het bedrijf zegt ook dat ze de eerste patiënt hebben ingeschreven die begint met de onderzoeksbehandeling van CTX001 voor ernstige sikkelcelziekte en dat ze naar verwachting medio 2019 met de behandeling zullen beginnen.
"Bèta-thalassemie en sikkelcelziekte zijn ernstige, levensbedreigende ziekten, en we evalueren ex vivo behandeling met CTX001 met het doel een eenmalige potentiële genezende therapie te creëren", aldus David Altshuler, Executive Vice President en Chief Scientific Officer van Vertex. .
"Onze samenwerking met CRISPR Therapeutics biedt een opwindende nieuwe potentiële therapeutische benadering die een aanvulling vormt op onze strategie om wetenschappelijke innovatie te gebruiken om transformatieve geneesmiddelen voor ernstige ziekten te creëren."
Beta-thalassemie en sikkelcelziekte
Beta-thalassemie is een genetische bloedziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het beta-globine-gen, wat resulteert in lage tot geen beta-globine-producties. Betaglobine is een belangrijk bestanddeel van hemoglobine, dat verantwoordelijk is voor het transport van zuurstof door het bloed.
Sikkelcelziekte (SCD) is ook een genetische bloedziekte die wordt veroorzaakt door mutaties in het beta-globine-gen, dat abnormaal, halvemaanvormig hemoglobine produceert. Hierdoor kunnen de bloedcellen stijf worden en kleinere bloedvaten blokkeren. Ernstige SCZ kan leiden tot acute pijn, orgaanschade en een kortere levensduur.
Ik kan nu niet deelnemen aan de discussie - geen vrije tijd. Osvobozhus - noodzakelijkerwijs hun observaties.
Ik bedoel, je hebt het mis. Ik kan het bewijzen. Schrijf me in PM, we praten.
Gewoon schijnen
Ik bedoel, je hebt het mis. Ik kan mijn positie verdedigen.
Het spijt me, maar naar mijn mening hadden ze het mis. Laten we proberen dit te bespreken. Schrijf me in PM.